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方块娱乐代理能赚钱吗·遗传性失明患者福音:美国食药监局或将批准首例遗传病基因疗法

作者:匿名 2020-01-09 13:17:05 点击:2135

方块娱乐代理能赚钱吗·遗传性失明患者福音:美国食药监局或将批准首例遗传病基因疗法

方块娱乐代理能赚钱吗,对于走上“美国达人秀(america's got talent")”舞台的选手 christian guardino来说,最令他振奋的环节并不是获得掌声和荣誉,而是能够亲眼看到自己身边散落的彩带和鲜花,“我完全靠自己走上了舞台,看到了评委们,太难以置信了。”guardno说。

美国达人秀选手christian guardino (图自网络)

作为一个先天性黑内障患者,上述情景对这个17岁少年来说曾是奢望,但一切都在他接受了luxturna基因疗法之后发生了改变。在当时,这种疗法还属于实验阶段。

而现在,据美国电视公司9日报道,美国食品药品监督管理局日前正在审议通过此种用于治疗遗传性失明的基因疗法,若最终通过,将成为美国正式通过的第一例针对遗传病的基因疗法。

据悉,该项疗法由总部位于美国费城的spark therapeutics医药公司研发。此前的临床试验结果显示,20名测试者中的18名接受治疗一年之后,在迷宫测试中都取得了更好的成绩,其中13人通过了正常人最低视力水平的测试,超过一半的受实验者能够看清视力表上三行甚至更多行的字符。

spark therapeutics公司官网首页

公司方面称,此种疗法虽无法将失明者变为视力极佳的正常人,并且也不会对所有遗传性失明患者产生疗效,但是研究证明至少对于所有临床试验对象的视力都有所提升,并且相对安全。

美国食品药品监督管理局方面表示,luxturna基因疗法的审议结果最晚将于2018年1月公布。

对于患者来说,治疗费用仍然是他们的一个疑问。此前在欧洲通过的一项基因治疗,价格超过100万美元,而到目前为止只有一两名患者接受了这种治疗。

spark公司董事长jeff marrazzo表示,确切的价格只能在正式审批通过之后才能公布,但是公司承诺:“可以保证让普通患者每次至少能支付得起一只眼睛的治疗费用。”

虽然luxturna基因疗法可能有更加广泛的作用,但是截至目前,仅仅用于了先天性黑内障(lca)的治疗。据悉,这种疾病成因为视网膜色素上皮细胞65蛋白先天性缺陷,该缺陷将会导致患者无法产生视网膜及眼球后部组织所需要的蛋白质,而这两个部分是将光线转化为信号并传入大脑,使我们看见物体的关键。如果这两个部分的功能缺失,患者在早期会只能看到强光和物体的轮廓,直到后来将会完全失明。

此前,美国阿肯色州小岩城的一名11岁男孩cole carper在8岁时接受了这种基因治疗。carper回忆出院回家那一日的场景时表示:“我抬头看天上问妈妈,天上亮闪闪的是什么?妈妈说,那是星星。我实在是太激动了!” 而他13岁的姐姐caroline carper,也在10岁时接受了这种治疗,视力获得了巨大恢复。

失明小男孩cole carper (图自:美国电视公司)

俄勒冈卫生和科学大学眼科专家保罗·杨博士评价这种疗法为“非常令人振奋”。在某种程度上,这种疗法可以被看成是一种可能的治愈的手段,尽管疗效到底能够保持多久还不可知,“但至少目前对于这些孩子来说也没有什么其他更好的方法。”

红星新闻实习记者 翟佳琦 编译报道

编辑 李文滔

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